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Die Gesprächsrunde fand am 17. Juni 2020 statt.

Propanolol

Propranolol ist ein Betablocker und wird überwiegend bei der Behandlung von Bluthochdruck und Herzrhythmusstörungen eingesetzt.

Der Einsatz von Propanolol bei Angiodysplasien ist ein Zufallsbefund (ca. um 2010) in Frankreich bei Säuglingen mit Hämangiomen und gleichzeitiger Herzproblematik. Es konnten viele Probanden für Studien (incl. Placebogruppen) motiviert werden und seit 2014 ist Propranolol in Europa und USA zugelassen.

Wirkmechanismus über Unterdrückung des Gefäßwachstums, wahrscheinlich durch Hemmung von Wachstumsfaktoren (VEGF, bFGF). Nebenwirkungen selten und enden mit Absetzen von Propranolol. Propanolol gibt es als Lösung, als Tablette oder lokal als Gel (größere Nebenwirkungen).

Anwendung findet Propranolol auch bei anderen vasculären Anomalien wie Lymphangiomen, cerebralem Cavernom und Morbus Osler (HHT).

Erfahrungsbericht

Bei Morbus Osler (HHT), einer vasculären AV Malformation, probieren einige Patienten Propranolol aus, um ihre Gefäßfehlbildungen zu unterdrücken, zudem gibt es Studien. In Frankreich und Spanien sind die Ärzte weiter als in Deutschland, der europäische Austausch über die ERN muss bei uns besser vernetzt werden. Ein Ansatzpunkt könnte Dr. Geisthoff als kompetenter Arzt und Mitglied der DiGGefa sein, der ja im Austausch mit seinen Kollegen ist.

HHT ist in den ePAG (europäische Arbeitskreise) gut vertreten. Ein Arbeitsschwerpunkt ist z.B. die Anpassung der Leitlinien an die Bedürfnisse der Patienten und die essentiellen Alltagsprobleme. Beispiel: in die Leitlinien soll aufgenommen werden, dass der Eisenspiegel bei HHT-Patienten höher sein muss als bei Gesunden und damit früher eine Eiseninfusion indiziert ist und auch verordnet werden kann.

Studie zur Wirkung der oralen Eingabe von Propranolol

Al-Mahdi, Akmam H.; Al-Sada, Milad A.: „Assessment of Oral Propranolol Administration for Infantile Hemangioma in Oral and Maxillofacial Region Aided by Ultrasonography," in: Journal of Craniofacial Surgery. 31(1):189-192, January/February 2020.

Ausblick

  • Leitlinien (europäisch genormt und Konsens), Behandlungspfade (sind nur Empfehlungen) und Konsenspapiere (Erkenntnisse einer größeren Gruppe von Spezialisten) sind wichtig für Ärzte und Patienten.
  • Medikamentenforschung: Neue genetische Erkenntnisse ermöglichen neue Medikamente mit neuen Therapieerfolgen. Das Beispiel Propranolol zeigt, dass Patienten und Eltern durchaus zur Teilnahme an Studien, auch an Placebostudien, motiviert werden können.
    EJP-RD ist ein Forschungsprogramm mit EU-Geldern zur Grundlagenforschung. Auch Patienten können aufbereitete Ideen/Forschungsansätze einbringen.
    Wenn aus den verschiedenen europäischen Ländern Teilnehmer gewonnen werden können, bekommt man auch bei einer Seltenen Erkrankung genügend Probanden zusammen. Nationale Alleingänge sind manchmal kontraproduktiv.
    Bei der Propranolol-Studie gab es auch Placebogruppen. Das erscheint auf den ersten Blick ethisch problematisch, da bereits gute Erfolge erzielt worden waren, ist aber nicht zu umgehen, wenn man neue Medikamente entwickeln will.

Der Mitglieder-Austausch im Bundesverband Angeborene Gefäßfehlbildungen e.V. ist keine medizinische und/oder rechtliche Beratung und spiegelt ausschließlich den individuellen Gesprächsstand der Beteiligten wider. Im Verlauf geäußerte und hier wiedergegebene Ratschläge und Tipps sind jeweils nur als Einzelmeinungen zu betrachten.