Page 29 - Das Magazin 2019
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 Oktober 2019
  Richtlinien erlassen. Sponsoren begründen mit den ho- hen Kosten für Studien oft auch den endgültigen Preis eines Arzneimittels, der unter anderem diese Kosten refinanzieren sollte. Hierzu muss das Unternehmen na- türlich auch einen echten Absatzmarkt für ein Verfahren oder Arzneimittel sehen. Häufige Erkrankungen werden so systematisch bevorzugt, da sie auch gute potentielle Absatzmärkte darstellen.
Seltene Erkrankungen sind also auch hier die „Waisen“, also Orphan Diseases, da sie ökonomisch keinen Absatzmarkt bilden. SITs finden im Bereich der Gefäßanomalien praktisch nicht statt.
Support durch Kostenträger und Gesundheits- politik
Das gleiche Argument, die Seltenheit der Erkrankung und damit die „mangelnde gesellschaftliche Relevanz“, führt nicht nur auf ökonomischer Ebene, sondern auch in der gesellschaftspolitischen Diskussion, der Gesund- heitspolitik und auch auf Seiten der Kostenträger (z. B. gesetzliche Krankenversicherung) zu einer geringeren Aufmerksamkeit. Forschungsregularien sind nicht auf die speziellen Anforderungen Seltener Erkrankungen zugeschnitten. Sie werden es wahrscheinlich auch nie sein, da sie eben als nicht „relevant“ angesehen werden.
Dem steht die individuelle Patientin gegen- über, die nicht nur kaum gute Versorgungs- angebote findet, sondern die auch aus Mangel an guten wissenschaftlichen Er- kenntnissen (Studien) nur nach Erfahrung individueller Mediziner behandelt wird.
Einwerben von öffentlichen Drittmittel- geldern
Nun könnte man sagen, dass dann eben die großen öf- fentlichen Forschungsdrittmittelgeber in Deutschland, namentlich die Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG), das Bundesministerium für Bildung und For- schung (BMBF) oder das Bundesministerium für Wirt- schaft und Energie (BMWi) in dieses Vakuum eintreten sollten, wenn das Industriesponsoring hier wie bei allen anderen Erkrankungen nicht greift.
Dies geschieht praktisch nicht. Die öffentlichen Projekt- förderungen sind extrem kompetitiv, viele Studiengrup-
pen bewerben sich in einem strengen Selektionsver- fahren mit oft hervorragenden Studiendesigns um die begrenzten Fördertöpfe. Eines der vielen Kriterien zur Bewilligung ist natürlich auch die „Relevanz“ einer Pro- jektfragestellung. Raten Sie einmal wieviele Bewilligun- gen dann für auch sehr gut designte Studien im Bereich der Seltenen Erkrankungen ausgesprochen werden?
Off-Label Use und Klinische Studien
Praktisch alle Verfahren, die im Bereich der Therapie von Gefäßanomalien angewandt werden, sind nicht für den Gebrauch in dieser Erkrankungsgruppe (sogenann- te Zweckbestimmung eines Arzneimittels oder eines Medizinproduktes) zugelassen. Dies wird Off-Label Use genannt. Regulatorisch heisst dies, dass sie kein CE Mark tragen und nur unter ganz bestimmten Umständen im Einzelfall und nach besonderer Aufklärung angewendet werden dürfen. Als sogenannter individueller beson- derer Härtefall („compassionate use“), in Abwägung zu Nichtbehandlung oder Behandlung mit anderen zugelas- senen Medikamenten oder Medizinprodukten.
In Tabelle 1 sind die häufigsten Arzneimittel aufgeführt, die bei den häufigsten überhaupt in der Behandlung der Gefäßanomalien angewandten Verfahren (Sklerosie- rungstherapien und Embolisationstherapien) weltweit benutzt werden.
Tatsächlich sind praktisch alle Verfahren, die wir jedes Jahr viele hundert Male bei Patienten am Interdisziplinären Zentrum für Gefäßanomalien am Universitätsklini- kum Halle (Saale) einsetzen, nicht für diese Behandlung zugelassen.
Über die Hälfte dieser Patienten sind Säuglinge, Kinder und Jugendliche. Besonders pikant ist, dass die wenigen zugelassenen Arzneimittel mit CE mark für die Behand- lung von Gefäßmalformationen (z. B. Embolisation von Arteriovenösen Malformationen durch Embolisations- partikel) zum Teil nicht nur unwirksam sind, sondern so- gar schädlich, gefährlich und geeignet, eine Verschlech- terung der Erkrankung zu induzieren.
Zu allen in der Tabelle aufgeführten Substanzen gibt es viel publizierte Literatur. Zu dem weltweit am häufigsten eingesetzten Sklerosierungsmittel Bleomycin für venö- se und lymphatische Malformationen (die zusammen auch die häufigsten Gefäßmalformationen darstellen) beispielsweise gibt es eine ganz aktuelle Metanalyse, die die Wirkung, Effizienz und Sicherheit wissenschaft- lich belegt. Dennoch ist auch der Einsatz von Bleomy- cin, das am besten wissenschaftlich belegt ist, Off-Label.
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