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 Dezember 2018
  Cerebrale Cavernöse Malformationen (CCM) – Ein Update zum neuesten Stand der Forschung 2018
Cerebrale Cavernöse Malforationen (CCM), auch cerebrale Kavernome genannt, gehören zu den kapillären Gefäßfehlbildungen und haben in der Regel einen relativ gutmütigen Verlauf. Symp- tome treten in der Hälfte der Fälle gar nicht auf oder sind nur milde ausgeprägt. In etwa einem Viertel bis einem Drittel der Fälle sind die Symp- tome jedoch hartnäckiger und schwerwiegender, beispielsweise Krampfanfälle oder Symptome durch Blutungen der Kavernome im Bereich des Hirnstamms. Dann ist unter Umständen eine chi- rurgische Therapie sinnvoll. Die Entscheidung, welcher Patient von einer operativen Maßnahme profitiert und bei welchem eine abwartende Hal- tung sinnvoller sein mag, ist letztlich die große Herausforderung für den Behandler und natürlich auch den Patienten selber.
In den letzten Beiträgen zu „DAS MAGAZIN“ haben wir Grundsätzliches zu Pathomechanismen, natürlichem Krankheitsverlauf und operativen Therapiemöglichkei- ten zusammengefasst. Hierauf möchten wir gerne noch einmal verweisen. An dieser Stelle möchten wir nun, darauf aufbauend, mit aktuellen Neuigkeiten und Ent- wicklungen im Bereich der Kavernom-Forschung fortfah- ren. Unsere Zusammenfassung beruht auf den aktuellen Publikationen der zahlreichen internationalen Arbeits- gruppen sowie unserer eigenen Arbeitsgruppe und auf unseren klinischen und wissenschaftlichen Daten der Kavernom-Spezialsprechstunde am Universitätsklinikum Essen, in der wir seit 2008 inzwischen über 1000 Patien- ten beraten durften (Leitung: Prof. Dr. med. U. Sure und PD Dr. med. Philipp Dammann).
Eine für Patienten und Ärzte gleichermaßen interessan- te Umfrage zu Kavernomen datiert bereits aus dem Jahr 2016 und ist in der renommierten Wissenschaftszeit-
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schrift "The Lancet" erschienen . In einer speziellen Be-
fragung, dem sogenannten "James Lind Alliance priority setting partnership", wurden Betroffene, Behandler, For- scher und Repräsentanten von Verbänden und Patien- tenorganisationen interviewt, welche Kavernom-For- schungsschwerpunkte für sie aktuell von höchster Prio- rität sind.
Unter anderem fanden sich in der Top-Ten Liste:
1) Könnten Medikamente das Kavernom-Blu- tungsrisiko senken?
2) Können bildmorphologische Kriterien das Blutungsrisiko eines Kavernoms "voraussa- gen"?
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PD Dr. med. Philipp Dammann
3) Erhöhen Blutverdünner das Blutungsrisiko von Kavernomen?
4) Erhöhen bestimmte Tätigkeiten das Blu- tungsrisiko?
5) Welche Patienten profitieren von einer OP?
Die Umfrage bestätigt, dass viele Fragen zum Kavernom letztlich noch nicht zufriedenstellend beantwortet wer- den konnten und hier die Mithilfe aller Beteiligter in Zu- kunft unerlässlich sein wird. Nur die enge Kooperation von Forschern, Klinikern, Patienten und Verbänden kann die dafür notwendigen Ressourcen aufbringen. Insbe- sondere, da es sich bei den Kavernomen letztlich um eine relativ seltene Erkrankung handelt.
Aktuell gibt es erfreulicherweise weltweit Bestrebungen, in sogenannten kontrollier- ten Studien die Effektivität einer medika- mentösen Behandlung von Kavernomen zu untersuchen.
Ziel ist es, nachzuweisen, ob bestimmte Medikamente die Blutungsrate von Kavernomen senken können oder unter Umständen sogar zu einer Verkleinerung der Läsion selbst führen. Dies wäre eine erstmalige Alternative zu einer (radio-)chirurgischen Behandlung. Aufgrund der Seltenheit der Erkrankung und der relativ niedrigen Blu- tungsrate sind diese Studien jedoch sehr aufwendig in ihrer Durchführung.
Basierend auf Erfahrungen in vorklinischen Studien und klinischen Fallberichten soll vor allem die Wirksamkeit der Substanzen Propranolol (ein Beta-Blocker) und Fa- sudil (ein Zellregulator Rho-Kinase Hemmer, Vasodilata- tor) in wissenschaftlich kontrollierten Studien (USA und Deutschland) untersucht werden2.
Spezielle Magnetresonanztomographie (MRT) Methoden (Quantitatives Suszeptibilitäts-Mapping (QSM3)) sollen helfen, richtungsweisende Veränderung der Läsionen und ihrer Blutungsneigung unter dem Einfluss der Medi- kamente nachzuweisen. Für die Patienten sind also wie- derholte MRT-Untersuchungen im Rahmen der Studie notwendig. Mit diesem Hilfsmittel soll die Zahl der be- nötigten Patienten, um einen statistisch nachweisbaren Effekt zwischen Placebo- und Verum-Gruppe messen zu können, reduziert werden. Würde man auf diese soge- nannten Surrogat Parameter verzichten, wären im güns- tigsten Falle mehrere Hundert und im ungünstigsten
  













































































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