Page 32 - Das Magazin 2017
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 Juni 2017
  Arzneimittelbehörde BfArM hat in Deutschland für die Durchführung der klinischen Studie die Bedingung fest- gelegt, dass nur über 18-jährige Patienten eingeschlos- sen werden können, da die Behandlungszeit auf zwei Jahre festgelegt wurde.
Studie 2: SIPA-SOS Studie zu Sirolimus bei Patienten mit Segmentalem Überwuchssyn- drom
Die SIPA-SOS Studie (EUDRACT-Nr. 2015-005416-15) ist eine Phase II Studie zu Sirolimus bei Patienten mit Segmentalem Überwuchssyndrom. SIPA-SOS hat das Ziel, die medizinische Wirksamkeit des mTOR Inihitors Sirolimus bei Kindern und Jugendlichen mit Segmenta- lem Überwuchssyndrom zu überprüfen. Dabei soll die Wirksamkeit von Sirolimus unabhängig der Mutationen im PI3K/AKT/PTEN/mTOR Signalweg untersucht werden. Die Studie stellt besonders für Patienten unter 20 Jah- ren eine Therapieoption dar, da bei dieser Altersgruppe das Fortschreiten der Überwuchsphänomene besonders problematisch ist und eine medizinische Behandlung dringend erforderlich ist.
In die Studie können Patienten ab drei Lebensjahren eingeschlossen werden. Dies wurde von den Behörden aufgrund der Besonderheit des Wachstums überwie- gend bei jungen Patienten so auch genehmigt. Zunächst wird über sechs Monate das Wachstum der verschiede- nen Überwuchsgewebe beobachtet und ein MRT durch- geführt. Nach dieser Beobachtungsphase beginnt die Therapie mit Sirolimus in einer Dosis von 1,6 mg/m2 Sirolimus täglich bei Patienten ≥ 16 Jahre. Patienten < 16 Jahre erhalten 2x täglich 0.8 mg/m2 oral. Nach ei- ner Behandlungszeit von sechs Monaten wird ein MRT durchgeführt und das Ansprechen der verschiedene „Überwuchsgewebe“ überprüft. Außerdem werden Fra- gebögen zur Lebensqualität ausgewertet.
Viele Fragen in der Anwendung von Sirolimus sind noch offen
Einige Patienten wurden bereits im Rahmen individuel- ler Heilversuche mit Sirolimus und Gefäßfehlbildungen behandelt. Es gibt Berichte in der Fachliteratur über gute Behandlungsergebnisse mit Sirolimus und über die großen Nebenwirkungen. Es ist wichtig klinische Studi- en durchzuführen, in denen standardisiert nach einem strengen Prüfplan verschiedene Patienten behandelt und verglichen werden können. Nur durch die Ergebnisse klinischer Studien wird es gelingen, eine klare Aussage zu machen zu den vielen aktuell noch offenen Fragen: Wer spricht auf die Behandlung an? Wie lange muss die Behandlung durchgeführt werden ? Wel- che Dosis ist die richtige? Wann muss die Behand- lung abgebrochen werden? Welche Nebenwirkun- gen treten auf?
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Finanzierung der Studien
Nachdem nun für die SIPA-SOS und die VASE Studie alle Dokumente von den Behörden genehmigt wurden (Arz- neimittelbehörde BfArM und Ethikkomissionen), steht einem Beginn der Studien eigentlich nichts im Wege. Der Hersteller von Rapamune®, die Pharmafirma PFIZER hat zugesagt, das Medikament im Rahmen der klinischen Studie kostenfrei zur Verfügung zu stellen. Leider reicht dieses Angebot aber zur Durchführung der Studien nicht aus. Trotz der Unterstützung durch die Medizinische Fa- kultät der Universität Freiburg für die SIPA-SOS Studie und Abteilungsinternen Drittmitteln des Universitäts- klinikums Freiburg für beide Studien, braucht es ein Budget, um die Auflagen des Arzneimittelgesetzes zur Durchführung klinischer Studien erfüllen zu können.
Study Nurses müssen für die aufwendige Betreuung der Studienpatienten in den Prüfzentren zur Verfügung ge- stellt werden, Monitore überprüfen die Datenqualität und die korrekte Durchführung der Studie und die Prüf- zentren müssen regelmäßig besucht werden. Die statis- tische Auswertung der Daten am Ende der Studie muss von Experten durchgeführt werden und die entspre- chenden Berichte der Auswertung der Behörde und den Ethikkommissionen vorgelegt werden. Wenn für diesen Mehraufwand, der durch die Behandlung von Patienten im Rahmen von klinischen Studien entsteht, nicht ge- nug Geld zur Verfügung steht, können die Studien nicht durchgeführt werden.
Als koordinierendes Zentrum der beiden klinischen Studien und als Leiter der klinischen Prüfung wird ak- tuell bei öffentlichen Geldgebern und bei der Industrie finanzielle Unterstützung dieser wichtigen klinischen Forschungsprojekte beantragt. Leider gestaltet sich dies, insbesondere da es sich um Patienten mit seltenen Er- krankungen handelt, als sehr schwierig.
      Anmerkung der Redaktion:
Wir begrüßen verantwortungsvolle Forschung in der Hoffnung auf neue Diagnose- und Therapiewege und wissen, dass auch Fachberichte aufmerksam und kritisch zu lesen sind. Wir verfügen nicht über die notwendigen Fakten und das detaillierte Wissen, um Studien und Ar- tikel zu beurteilen, brauchen jedoch Antworten auf die Frage, ob ein neuer Therapieansatz tatsächlich effektiv und vor allem sicher ist.
Mit Sirolimus kann oftmals ein Fortschreiten der Erkran- kung verhindert und Linderung erzielt werden. Eine Hei- lung ist nicht möglich, daher muss Sirolimus über Jahre gegeben werden. Wegen der massiven Nebenwirkungen ist es aus unserer Sicht wichtig, Nutzen und Risiken für den Patienten abzuwägen und in Studien Richtlinien zu erarbeiten, in welchen Fällen Sirolimus wann und wie dosiert und wie lange eingesetzt werden kann. Wir hal- ten die Durchführung von neutralen und beaufsichtigten klinischen Studien mit besonderem Augenmerk auf den Schutz der teilnehmenden Patienten für wichtig.
    



















































































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