Page 28 - Das Magazin 2017
P. 28

 Juni 2017
  Dies ist ein Grund, warum vereinbart wurde, dass eine Anwendung von CRISPR/Cas9 an menschlichen Ei- und Samenzellen derzeit nicht in Frage kommt.
Schließlich stellen die vielen verschiedenen geneti- schen Veränderungen, die in den Genen CCM1, CCM2 und CCM3 in den jeweiligen Familien gefunden wurden, eine Herausforderung dar. Für jede Familie müssten ei- gens auf ihre spezifische Mutation zugeschnittene An- sätze entwickelt werden, die nicht in Vergleichskohorten auf ihre Wirksamkeit und mögliche Nebenwirkungen ge- testet werden könnten.
In der wissenschaftlichen Aufklärung der Fragen, wie Gefäßfehlbildungen entstehen und wie stabile Zell-Zell-Verbindungen für eine dichte Gefäßwand aufrechterhalten werden, leistet das CRISPR/Cas9-System schon heute einen unschätzbaren Beitrag.
In der biotechnologischen Forschung wird zudem dar- an gearbeitet, durch Veränderungen des Cas9-Proteins oder durch die Identifizierung weiterer CRISPR-assozi- ierter Systeme Möglichkeiten der noch genaueren und effizienteren Genomeditierung zu finden. So konnte bei- spielsweise kürzlich Cpf1 als weiteres CRISPR-assoziier- tes Protein mit verändertem Wirkmechanismus identifi- ziert werden.
Zusammenfassung
Zusammenfassend muss man heute sagen, dass CRISPR/ Cas9 und andere Genscheren ein unschätzbar wertvol- les Werkzeug in der molekularbiologischen Forschung geworden sind. Neue Erkenntnisse und ein besseres Ver- ständnis der Entstehung vieler Krankheitsbilder werden hierdurch ermöglicht. Die Erwartungen an eine breite und vor allem schnelle therapeutische Anwendung di- rekt am Patienten müssen jedoch derzeit deutlich ge- dämpft werden, da viele Fragen zur Umsetzbarkeit und zu möglichen Nebenwirkungen noch Gegenstand der aktuellen Forschung und ethischer Diskussionen sind.
Quellen:
1) Jinek M, Chylinski K, Fonfara I, Hauer M, Doudna JA, Charpentier E: A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacte- rial immunity. Science 2012; 337: 816-821.
2) Cong L, Ran FA, Cox D, Lin S, Barretto R, Habib N, Hsu PD, Wu X, Jiang W, Marraffini LA, Zhang F: Multiplex genome engineering using CRISPR/ Cas systems. Science 2013, 339:819-23.
3) Hsu PD, Lander ES, Zhang F: Development and applications of CRISPR-Cas9 for genome engineering. Cell 2014; 157: 1262-1278.
4) Sander JD, Joung JK: CRISPR-Cas systems for editing, regulating and targeting genomes. Nat Biotechnol 2014; 32: 347-355.
5) Gemeinsame Stellungnahme der Deutschen Forschungsgemein- schaft, der Nationalen Akademie der Wissenschaften Leopoldina, der acatech – Deutsche Akademie der Technikwissenschaften und der Union der deutschen Akademien der Wissenschaften: Chancen und Grenzen des genome editing / The opportunities and limits of genome editing. Halle (Saale) 2015; 1. Auflage, 30 Seiten; ISBN: 978-3-8047- 3493-7.
6) Cyranoski D: CRISPR gene editing tested in a person. Nature 2016; 539: 479.
  Was wir wissen, ist ein Tropfen,
was wir nicht wissen, ein Ozean. (Isaac Newton)
Foto: © Kathrin Sachse


















































































   26   27   28   29   30